本文转自：人民网
俯瞰博鳌乐城国际医疗旅游先行区。乐城国际医疗旅游先行区管理局供图
人民网琼海4月13日电（李学山）今年60岁的周先生是一名与癌症抗争多年的患者。十年前，他被确诊为左肺低分化腺癌，伴肺门淋巴结转移，接受了肺癌根治术，切除掉了整个左肺。术后他又接受了辅助化疗和放疗，以降低复发几率。然而，年他的癌症还是复发了，接受了令人痛苦的放疗之后，病情却仍在快速地恶化。医生建议他出院并推荐了一款新的靶向药索托拉西布（Sotorasib）后线治疗。
今年10岁的昭昭（化名）是一名Ⅰ型神经纤维瘤病（下称：NF1)患者，这种病属于罕见病中的罕见病，为了给她治疗，从至年间，她的家人试过一切能想到的方法，她喝过的中药，比很多大人几辈子吃的中药还要多，幼小的身体也承受了多轮手术治疗；但饶是如此，她的病依然要靠戴上类似于“天线宝宝”的特制头环牵引架来减缓肿瘤的压迫。年，来自上海的专家向她们推荐了用于治疗Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物司美替尼（selumetinib）。
那么问题来了：不管是索托拉西布还是司美替尼，都是尚未在国内上市的新药，在哪里可以用到呢？在专家的推荐下，周先生和昭昭先后来到了博鳌乐城国际医疗旅游先行区。在这里，他们顺利用上了对症的新药，也看见了生命的希望。
博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局常务副局长吕小蕾说，得益于海南自贸港的各种政策支持，作为国内唯一一个“医疗特区”，乐城正在实现从“政策高地”到“平台高地”的嬗变，让更多人在这座“希望之城”看到希望的同时，也让“希望之城”更有活力和希望。
医院。乐城国际医疗旅游先行区管理局供图
“希望之城”给人希望
年，周先生的癌症复发后，他的左侧腋窝、纵隔、右侧肺门、脊柱旁、胃小弯侧及腹膜后多发淋巴结转移，右侧胸膜及叶间裂、右肺下叶前基底段斜裂旁、右肺中叶内侧段均有不规则影，FDG代谢增高，不得不马上重新开始治疗。
在经历了四个周期的一线治疗方案（培美曲塞+奈达铂同时联合贝伐珠单抗抗肿瘤血管生成治疗）和三个周期的二线方案（培美曲塞单药化疗联合贝伐珠单抗抗血管生成维持治疗，同时加用替雷利珠单抗免疫治疗及唑来磷酸抑制骨破坏），以及对右肺中叶的转移灶进行局部放射治疗后，复查结果显示：周先生的右侧胸腔积液较前增多，右肺多发转移灶部分较前增大、部分为新发。
这意味着，病情仍在广泛且快速地进展。鉴于周先生此前的基因检测结果显示有KRASg12c突变，医院建议他出院，寻求一款新的靶向药索托拉西布（Sotorasib）后线治疗。
索托拉西布是全球首个靶向KRAS突变的抗癌药物，打破了近40年来、KRAS“不可成药”的历史。年5月28日，FDA加速批准索托拉西布上市，用于治疗KRASg12c突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
然而，医院给出了希望，却没有告诉周先生在哪里可以用到——因为当时这种新药仍未在国内获批上市。以往，对于这样的情况，患者只能选择出国治疗。
一边是病情持续进展，一边是救命药远隔重洋。就在这时，周先生的儿子找到了有着对海外新药“先行先试先用”特许政策的博鳌乐城国际医疗旅游先行区，接待他们的海南盛诺一家诊所经过评估，认为周先生符合索托拉西布的适应症。于是，在被告知药物适应症、禁忌症、警告及注意事项、副反应等情况，并签署知情同意书后，周先生于年1月顺利在乐城使用到了Sotorasib治疗，每天一次，每次mg。
“乐城我再次看到了生命的希望。”用药后，周先生感觉身体状况明显好转，并且没有出现大的副反应，他们全家终于过了一个好年。目前周先生仍在持续用药中，他之前呼吸困难、癌痛、乏力、消瘦等症状明显改善，体重增加了4Kg。同时胸部CT检查提示：右肺部癌灶、胸水、心包积液、肋骨转移灶、纵膈转移性淋巴结均得到良好控制。
年4月13日，博鳌乐城国际创新药械展开幕，种药械产品参展，其中种未在国内上市、种首次在国内亮相。人民网孟凡盛摄
“希望之城”看到希望
10岁的昭昭也是在乐城看到生命希望的人。
昭昭母亲说，小时候的昭昭有着大大的眼睛，开朗的性格，活泼可爱，是全家的开心果。但所有的幸福，却在年戛然而止：有一天，好动的昭昭在家里沙发上跳来跳去，突然不慎跌落，致左侧锁骨骨折，当时她没太在意，以为是小孩子骨头比较脆。然而，左侧锁骨好了不到半年，2岁半的昭昭，在幼儿园活动时，被小朋友推搡倒地，又导致右锁骨骨折。医院检查，医生告诉她们，病情复杂无法诊断，拖延不得，医院检査确诊。
年5月，医院诊断，昭昭的确诊为：Ⅰ型神经纤维瘤病（下称：NF1)。医生还委婉地告诉她们，目前国内还没有治疗这个病的相关药物和治疗手段。
随着年岁的增长，昭昭的病情逐渐加重。从至年间，她们试过一切能想到的方法：曾在民间找“偏方”给孩子吃；辗转医院，背回大包大包的中药煎给孩子喝。6年来，除了定期去武汉复查，昭昭喝过的中药，比很多大人几辈子吃的中药还要多。
年8月，昭昭的母亲带着她远赴上海求医，经过上海交通大学医医院专家会诊和推荐，医院进行来“头颅环牵引术”，即在颅骨上植入10颗钢钉，并戴上特制的头环牵引架，加配重进行牵引，希望能通过牵引，强行与肿瘤形成一个对抗，从而减缓肿瘤对颈椎的持续压迫，降低瘫痪或危及生命的风险。
年5月的一天，上海九院的王智超医生给她们带来一个好消息，用于治疗Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物司美替尼已在美国获批上市。而在中国有一个“医疗特区”——海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，得益于双“国九条”等多项优惠政策可以同步使用未在中国上市但是已在国外获批的特许药物进行“先行先试”。
经反复沟通，年3月，昭昭和家人来到乐城，在上海交通大学医医院副院长、整复外科主任李青峰教授团队的帮助下，在医院完成了治疗Ⅰ型神经纤维瘤病的创新药物司美替尼国内首例临床治疗，并且可以依照乐城相关政策“带药离园”。
“回想这么多年一路走来，从确诊的心怀绝望到如今的满怀希望……真的很感谢这个充满希望的地方。”昭昭的母亲现在用药快一年了，女儿身上一点一滴的改变都让她感到欣慰：昭昭曾经肿胀的手臂如今逐渐柔软；从吞咽困难，到现在基本能够正常吃饭；从停学在家，到回归正常校园生活；从愁容满面，到展露笑颜，并且还能自学弹奏一两首钢琴曲……
俯瞰博鳌乐城国际医疗旅游先行区。乐城国际医疗旅游先行区管理局供图
“希望之城”大有希望
近年来，辗转来到乐城，并在这里看到生命的希望的，不止周先生和昭昭。
博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长顾刚说，年以来，乐城先行区坚持改革创新、先行先试，用好用足新老“国九条”等先行先试政策，特别是国际创新药械特许使用等核心政策的红利得到充分释放，基本实现医疗技术、设备、药品与国际先进水平同步，比预期的年提前近三年实现目标，进一步巩固了在海南自贸港建设和中国医疗卫生事业改革开放中先行先试的“政策高地”地位，成为海南自贸港吸引境外医疗消费回流，打造国内国际双循环重要交汇点的一张靓丽名片。
数据显示，在乐城先行区使用的未在国内上市创新药械从年8月的14种到年已经突破种；使用特许药械患者从年人次骤增到年人次，其中年同比增长.31%。
先行先试的“政策高地”激活了乐城先行区发展的“引擎”，释放了生产要素活力，园区呈现出更加活跃和蓬勃向上的改革发展氛围，各类优质产业资源加速集聚。年以来，医院的落地建设、医院的开业试运行、上海交通大学医学院的签约入驻，正式标志着乐城先行区的医疗服务及科研基础有了质的飞跃，步入高质量发展新阶段。医疗服务量的增长必将带来产业链条上各市场主体的融合发展，乐城先行区将逐步从“政策高地”迈向“平台高地”，加快形成产业集聚和品牌效应，建设成为世界一流的国际医疗旅游目的地和医疗科技创新平台，进而推动海南自贸港高质量高标准建设。
“乐城是一片充满希望的热土。”乐城管理局局长顾刚表示，“十四五”期间，乐城先行区将发挥国际药械企业进入中国市场最主要的通道、临床真实世界数据研究等优势，依托上海交大医学院、瑞金、医院等优质资源，有效推动中国与国际尖端医疗的对接，从“国际创新药械进口”拓展到“促进中国药械产品研发”，打造创新药械和先进医疗技术国内国际双循环的重要交汇点，加快建设国家真实世界临床数据研究中心、先进技术国家医学研究中心和国家临床医学创新中心，推动海南自贸港打造中国医疗创新高地。
可以期待的是，作为博鳌亚洲论坛的“第二乐章”，也是全国唯一医疗领域对外开放的产业园区，乐城在带给更多中国患者生命希望的同时，这座“希望之城”也将进一步助力中国医疗健康产业的发展。